2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多种新型抗癌药物，这些药物在治疗不同类型的癌症方面取得了显著进展。以下是对2024年美国获批的抗癌药物的详细盘点和分析。
2024年美国获批的抗癌药物
非小细胞肺癌
- 特泊替尼（Tepmetko）：由默克公司研发，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
- 奥希替尼：阿斯利康公司研发的第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗局部晚期或晚期非小细胞肺癌，包括携带EGFR突变（如T790M）的患者。
- 埃万妥单抗（Rybrevant）：强生公司开发的抗PD-1/MET双特异性抗体，用于治疗EGFR 20插入突变型局部晚期或晚期非小细胞肺癌。
宫颈癌
帕博利珠单抗（Keytruda）：默沙东公司研发的抗PD-1抑制剂，用于治疗III-IVA期宫颈癌患者，并与放化疗联合使用。
尿路上皮癌
厄达替尼（Balversa）：杨森生物技术公司研发的口服泛FGFR抑制剂，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌。
乳腺癌
瑞波西利（Kisqali）：诺华公司研发的CDK4/6抑制剂，用于治疗HR阳性、HER2阴性的早期乳腺癌。
胰腺癌
伊立替康脂质体注射液（Onivyde）：智擎生技制药公司研发的拓扑异构酶抑制剂，用于治疗转移性胰腺癌。
抗癌药物的市场现状
市场规模
2023年全球肿瘤药物市场规模为2017.5亿美元，预计到2032年将增长到5182.5亿美元，复合年增长率为11.3%。
主要驱动因素
市场增长主要归因于癌症患病率的上升、新药上市和产品批准的增加以及制药公司在该领域的研究活动增加。
抗癌药物的研发进展
临床试验进展
2024年上半年，中美两国共批准了57款针对多种癌症的新药上市，这些新药在疗效上取得了显著突破。
创新药物类型
2024年，FDA批准了多款创新药物，包括靶向药物、免疫疗法和过继性细胞免疫疗法等前沿领域。
抗癌药物的价格和医保覆盖
价格问题
美国市场的药品定价普遍高于欧洲和日本，更高于中国。例如，和黄医药的抗癌药物呋喹替尼在美国的售价是中国的24倍。
医保覆盖
2024年，国家医保药品目录新增了26款抗肿瘤药物，其中13款抗癌药扩大了适应证的医保覆盖范围，大大减轻了患者的负担。
2024年，美国FDA批准了多种新型抗癌药物，这些药物在治疗不同类型的癌症方面取得了显著进展。市场规模的增长和研发活动的增加继续推动着抗癌药物的发展。尽管药物价格高昂，但医保覆盖的扩展为患者提供了更多的治疗选择和经济支持。
美国抗癌特效药有哪些？
截至2025年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准的一些抗癌药物和新疗法包括：
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Pembrolizumab联合放化疗：
- 用于治疗FIGO 2014 III-IVA期宫颈癌患者。
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Adstiladrin（Nadofaragene Firadenovec）：
- 用于对卡介苗治疗无效的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。
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Erdafitinib（Balversa）：
- 用于易感FGFR3基因变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。
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Nalirifox化疗方案：
- 用于转移性胰腺癌患者的一线治疗。
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Tepotinib（Tepmetko）：
- 用于携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
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奥希替尼联合铂类化疗：
- 用于经基因检测携带EGFR19/21突变的局部晚期或晚期非小细胞肺癌患者。
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Lifileucel（Amatuximab）：
- 用于无法手术切除或转移性黑色素瘤患者，要求患者先前接受过PD-1抑制剂治疗。
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爱万妥单抗（Rybrevant）联合化疗：
- 一线治疗EGFR20插入突变型局部晚期或晚期非小细胞肺癌患者。
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PYX-201：
- 用于治疗经过铂类化疗和抗PD-(L)1抗体治疗后病情仍然进展的成年复发/转移性头颈鳞癌患者。
此外，还有一些处于研究阶段的药物，如：
- AOH1996：
- 一种口服小分子PCNA抑制剂，正在开展临床一期研究，用于治疗难治性实体瘤患者。
美国抗癌特效药的价格
以下是一些美国常见抗癌药物的价格信息：
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拉罗替尼（Vitrakvi）：
- 美国价格：成人胶囊30天用量的批发价为32,800美元，儿童口服液每月至少11,000美元。
- 中国价格：在中国，拉罗替尼的定价为63,000元人民币一盒（100mg*56粒），经过医保报销后，价格会更低。
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瑞普替尼（Repotrectinib）：
- 美国价格：30天的月费用为29,000美元。
- 中国价格：在中国，瑞普替尼的月费用曾高达260,000元人民币，经过医保报销后，价格会降低。
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特瑞普利单抗（Toripalimab）：
- 美国价格：单小瓶批发价格为8,892.03美元。
- 中国价格：在中国，特瑞普利单抗的售价约为2,000元人民币。
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贝伐珠单抗（Bevacizumab）：
- 美国价格：约2,000-3,000美元/支（100mg）。
- 中国价格：在中国，贝伐珠单抗的医保后价格约为2,000-3,000元人民币/支（100mg）。
美国抗癌特效药的研究和开发
美国在抗癌特效药的研究和开发方面取得了多项重要进展，以下是一些关键点：
AOH1996
- 研发背景：AOH1996是由美国希望之城（City of Hope）国家医疗中心开发的一种口服小分子靶向化疗药物，旨在杀死所有实体瘤。该药物的研发始于20年前，灵感来源于9岁女孩Anna Olivia Healy的故事，她因罕见癌症去世后，激发了研究人员寻找有效治疗方法的决心。
- 作用机制：AOH1996通过靶向增殖细胞核抗原（PCNA）发挥作用，PCNA在癌细胞中具有独特的变化，使其成为潜在的治疗靶点。该药物能够阻止带有损伤DNA的细胞在G2/M阶段分裂，并阻止在S阶段复制错误的DNA，从而引发癌细胞的凋亡，同时对健康干细胞的繁殖周期没有影响。
- 临床进展：AOH1996目前正在进行I期临床试验，主要测试其安全性和推荐使用剂量。该试验于2022年8月开始，预计在2024年3月30日完成。尽管临床前研究结果令人鼓舞，但专家指出，该药物仍需经过二三期临床试验的验证，才能确定其有效性和安全性。
其他抗癌新药
- 多塔利单抗：这是一种新型免疫治疗药物，已在临床试验中显示出对直肠癌患者的显著疗效，治愈率高达100%。该药物通过激活免疫系统，精准打击癌细胞，避免了传统化疗的副作用。
- Lifileucel (AMG 510)：由Iovance Biotherapeutics开发的TIL疗法，于2024年2月获得FDA批准，成为首款治疗实体瘤的T细胞疗法。该疗法通过从患者体内提取并扩增肿瘤浸润淋巴细胞，再将其回输到患者体内，以攻击癌细胞。
未来展望
尽管上述药物在实验室和早期临床试验中显示出潜力，但癌症治疗仍面临许多挑战。专家强调，新药研发需要经过严格的临床试验和监管审批，才能确保其安全性和有效性。因此，尽管这些进展令人振奋，但患者在选择治疗方案时仍需遵循医生的建议。