武田中国6月16日宣布，旗下创新药物重组抗血友病因子（猪序列）Obizur(Susoctocog alfa）上市许可申请（NDA）正式获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，拟用于获得性血友病A（Acquired Hemophilia A，AHA）成人患者按需治疗和出血事件的控制。Obizur（Susoctocog alfa）是目前首个美国食品药品监督管理局（FDA）以及欧洲药品管理局（EMA）[1]，[2]批准用于获得性血友病A的重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物，有望为中国获得性血友病A患者提供新的治疗选择。
关于获得性血友病A简介
获得性血友病A是一种获得性出血性疾病，患者由于循环血中出现抗凝血因子Ⅷ自身抗体导致FⅧ活性降低，其特点为既往无出血史和无阳性家族史的患者出现自发性出血或者在手术、外伤或侵入性检查时发生异常出血，年发病率约为1.5/100万[3]。该病具有罕见、突发的特点，且出血表现具有异质性，可以无出血倾向或仅有轻微出血，也可发生消化道出血、腹膜后出血和颅内出血等致命性出血。中国获得性血友病登记（CARE）研究显示，获得性血友病A患者首次就诊时严重出血约占60.9%[4]，严重威胁生命健康。由于获得性血友病A病情凶险，及时诊断、及早给予恰当治疗是获得性血友病A成功治疗的关键[5]。
Obizur(Susoctocog alfa）简介
Obizur（Susoctocog alfa）与人序列凝血因子Ⅷ（FⅧ）结构相似、序列同源，且不易受到抗人FⅧ自身抗体的灭活，可以替代人FⅧ发挥明显的止血作用。在一项前瞻性、2/3期多中心、开放标签临床试验中，共入组28位获得性血友病A患者，100%的患者在给药后24小时出现疗效可评估的反应（出血停止或减少）。其中 94%（16/17）的患者接受了rpFVIII作为一线治疗。此外，作为重组蛋白，Obizur降低了血源性病原体传播风险[6]。
参考资料：
[1] https://investor.baxter.com/investors/events-and-news/news/press-release-details/2014/FDA-Approves-Baxters-OBIZUR-Antihemophilic-Factor-Recombinant-Porcine-Sequence-for-Acquired-Hemophilia-A/default.aspx. |
[2] 欧盟批准Obizur治疗获得性血友病成年患者[J]. 临床合理用药杂志, 2015(36):1. |
[3] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组,等.中华血液学杂志,2021,42(10):793-799. |
[4] SunB, XueF, FengY, et al. Outcome of CARE: a 6-year national registry of acquired haemophilia A in China[J]. Br J Haematol, 2019, 187(5): 653-665. DOI: 10.1111/bjh.16128. |
[5] 获得性血友病A诊断与治疗中国指南（2021年版） |
[6] Haemophilia(2015),21, 162-170 |
