淀粉样变心肌病若不治疗,心脏功能会持续恶化,引发心律失常、心力衰竭等严重并发症,显著增加猝死风险,多数患者生存率不足5年,早期干预是挽救生命的关键。
不治疗的情况下,淀粉样物质持续沉积在心肌组织中,首先造成心脏舒张与收缩功能受损,患者会逐渐出现活动耐力下降、呼吸困难、下肢水肿等心衰症状,严重影响日常生活。随着病情恶化,心脏泵血能力进一步衰退,全身器官因缺血缺氧而功能衰竭,肝脏肿大、肾功能异常、脑供血不足等问题接踵而至,最终导致多器官功能障碍综合征。
该病还会导致严重心律失常,例如心房颤动、室性早搏,甚至可能诱发室颤等致命性心律失常。数据显示,未接受治疗患者猝死风险高达30%~50%,尤其在疾病晚期,心脏骤停风险显著升高。淀粉样蛋白的沉积可侵害全身多个系统,引发腕管综合征、自主神经功能紊乱等症状,患者常伴有顽固性低血压、吞咽困难或头晕目眩,生活质量急剧下降。
临床研究表明,淀粉样变心肌病的自然病程极为凶险。未经干预的患者5年生存率不足10%,平均存活时间仅3~5年,部分亚型如野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变患者的中位生存期可能短至2~3年。晚期患者往往需要依赖心脏移植或机械辅助装置,但供体稀缺与高昂费用限制了治疗选择。
面对淀粉样变心肌病的高致死性,早期识别与规范治疗至关重要。定期体检、完善心电图、心脏超声及核素显像检查,尤其对不明原因的胸痛、晕厥或顽固性心衰患者需警惕该病可能。尽管不可治愈,但通过靶向药物稳定蛋白结构、联合抗心衰药物及个体化治疗方案可显著延缓病情进展,甚至部分患者实现“带病生存”多年,提升生命质量。