​​儿童罕见病治疗难、保障难问题亟待解决，​​建议将儿童罕见病纳入医保，此举能进一步完善保障体系，推动诊疗发展。

罕见病患者面临诊断难、治疗难、用药难、保障难的困境，​​部分儿童罕见病患者难以确诊、治疗费用高昂​​，完善其医疗保障机制具有重要的社会意义。国家医疗保障局已建立多渠道筹资机制，探索多层次医疗保障体系，如通过医保部门统筹设立专项用于罕见病诊疗的独立保障机制，提高患者必需诊疗服务及治疗用药可支付性。

诊断与诊疗能力的提升至关重要。国家卫生健康委联合多部门发布《第一批罕见病目录》，制定《罕见病诊疗指南》，建立全国罕见病诊疗协作网及病例信息登记制度，部分罕见病治疗用药如脊髓性肌萎缩症等已相继纳入国家医保药品目录，​​已有90余种罕见病用药被纳入​​，但仍需持续完善保障政策和医保覆盖与补偿机制，推进罕见病用药目录的落地实践。

​​早筛早诊可提高社会综合获益​​。有部分省市对有风险的罕见病高危人群开展产前基因检测提供补助，未来可考虑将脊髓性肌萎缩症等基因检测纳入新生儿筛查项目，对筛查确诊患者及早治疗，实现罕见病的可防、可治。

除医保外，鼓励慈善组织、慈善力量广泛参与罕见病救助保障，推动发展商业健康保险，充分发挥其风险管理和保障功能，满足参保患者多元化医疗保障需求。建立罕见病专项基金，通过严格的项目评审和监管机制确保资金合理有效使用，鼓励科研机构和企业开展研究，提高自主创新能力。完善儿童罕见病医保保障体系需多方协同推进。