上海瑞金医院在帕金森病治疗领域取得重大突破，最新推出的自体iPSC衍生细胞药物UX-DA001和基因疗法BBM-P002，通过“细胞替代”与“基因修复”双路径，首次实现从症状控制到功能性治愈的跨越。其中，UX-DA001注射液已完成国内首例临床试验，患者术后1个月即恢复自主行走能力，远期有望重建神经网络；而BBM-P002基因疗法则以单次给药、长期有效的特点，为中晚期患者提供新选择。
- 革命性技术原理：UX-DA001通过采集患者血液细胞，重编程为多巴胺能神经前体细胞后精准移植至脑部，无需免疫抑制剂，3-6个月内逐步修复受损神经网络；BBM-P002则利用腺相关病毒载体递送治疗基因，直接促进多巴胺合成，阻断疾病进展。两项技术均突破传统药物“治标不治本”的局限。
- 临床效果超预期：首例接受UX-DA001治疗的66岁患者沈女士，术后次日下地行走，1个月后睡眠时间从2小时延长至6小时，运动功能接近常人水平；BBM-P002首例受试者4周随访显示，基因表达活性增强且无不良反应，生活质量显著提升。
- 适应症与优势对比：UX-DA001适合病程较长、药物失效的重症患者，优势在于自体细胞无排斥风险，疗效持久；BBM-P002针对中晚期患者（Hoehn-Yahr分期2.5-4期），单次微创注射即可长期起效，治疗成本更低。
- 未来应用前景：瑞金医院计划2025年扩大UX-DA001至20例临床试验，并探索阿尔茨海默病等适应症；基因疗法有望3年内上市。专家提示，细胞治疗目前费用较高（约200万元/例），但团队正开发通用型细胞库以降低成本。
从“缓解症状”到“逆转疾病”，上海瑞金医院的创新疗法为全球400万帕金森患者带来治愈曙光。患者可关注医院官方渠道，了解临床试验入组及援助计划动态。
