朗格汉斯组织细胞增多症（LCH）的最新治疗方法以个体化综合治疗为核心，结合药物、手术、放疗及靶向治疗等手段，显著提升患者生存质量。关键亮点包括：化疗仍是多系统受累者的首选，局部放疗精准解决骨骼畸形和神经压迫，免疫调节剂和新型靶向药物（如2-氯脱氧腺苷）为耐药患者提供新选择，干细胞移植则用于极危重病例。
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药物治疗：根据病情轻重选择方案。重度患者需住院抗生素治疗；尿崩症等内分泌异常需激素替代；多脏器受累或儿童全身性病变倾向者采用化疗（如长春花生物碱、依托泊苷），剂量低于肿瘤治疗标准以避免过度副作用。近年研究显示，免疫调节剂（环孢素、干扰素）和靶向药物（2-CdA、吉非替尼）对部分耐药患者有效，尤其肺部受累成人可尝试EGFR抑制剂。
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局部治疗：单骨病灶首选手术刮除，术后联合小剂量化疗降低复发风险；负重骨、脊柱或眼眶周围病变采用低剂量放疗（3-4个月可恢复骨骼缺损），但需警惕继发肿瘤风险。表浅非危险区病灶可手术，但需避免功能损伤。
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创新疗法：氯法拉滨等核苷类似物处于临床试验阶段，联合阿糖胞苷可克服部分耐药性。异基因造血干细胞移植适用于预后极差的难治性患者，但需严格评估适应症。
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支持治疗：中枢性尿崩症需终身使用去氨加压素；气胸等并发症需对症处理（如胸腔引流）。定期监测药物副作用（如激素导致的骨质疏松）至关重要。
提示：LCH治疗需由血液科、内分泌科等多学科团队制定方案，患者应严格随访以评估疗效并及时调整策略。儿童患者预后与年龄、受累器官数密切相关，早期干预可显著改善结局。
