小儿先天性甲状腺功能减低症的首选且最有效的药物为‌左甲状腺素钠（L-T4，优甲乐）‌，其作用机制为直接补充患儿体内缺乏的甲状腺激素，促进新陈代谢和神经系统发育‌。具体治疗要点如下：

一、药物治疗方案

1. ‌药物选择‌

   • ‌左甲状腺素钠‌（L-T4）是唯一推荐药物，需终身服用。该药物稳定性高、半衰期长，可快速恢复血清T4水平并维持甲状腺功能正常‌。
   • 不推荐使用三碘甲状腺原氨酸（T3）或其他替代药物‌。

2. ‌剂量与用法‌

   • ‌起始剂量‌根据患儿年龄调整：
     • 新生儿：10~15 μg/(kg·d)；
     • 婴儿：6~8 μg/(kg·d)；
     • 儿童：5~6 μg/(kg·d)‌。
   • ‌治疗目标‌：使血清T4维持在正常上限（10~16 μg/dl），TSH恢复至正常范围‌。
   • ‌服药时间‌：建议早晨空腹服用，避免与钙剂、铁剂等同服，以免影响吸收‌。

二、治疗监测与调整

1. ‌定期复查甲状腺功能‌

   • 首次复查：治疗后2~4周；
   • 前6个月：每1~2个月复查一次；
   • 6个月至3岁：每3~4个月复查一次；
   • 3岁后：每6~12个月复查一次‌。

2. ‌剂量调整原则‌

   • 根据T4、TSH水平及生长发育情况（如身高、体重、骨龄）动态调整剂量‌。
   • 若TSH未达标或T4波动，需及时调整药物剂量‌。

三、注意事项

1. ‌终身治疗‌：先天性甲低需终身服药，不可自行停药或减量，否则可能导致智力低下、生长迟缓等不可逆损伤‌。
2. ‌特殊情况处理‌：
   • 对于疑似暂时性甲低，需正规治疗1~2年后停药复查，确认甲状腺功能正常后方可停药‌。
   • 合并垂体功能异常者，需同时补充糖皮质激素‌。
3. ‌饮食辅助‌：适量摄入含碘食物（如海带、紫菜）可辅助维持甲状腺功能，但不可替代药物治疗‌。

四、疗效与预后

早期足量治疗可使患儿在3天内恢复血清T4水平，2周内TSH恢复正常，显著降低神经系统后遗症风险‌。治疗越早（如新生儿期开始），预后越好‌。