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骨骼畸形矫正
若患者出现严重骨骼畸形(如脊柱侧凸、关节挛缩)影响生活功能,可能需要手术矫正以改善身体结构。例如,黏多糖贮积症IS型患者若骨骼畸形显著,可能需手术修复。 -
器官功能障碍处理
- 心脏瓣膜病变:若心脏瓣膜受累导致血流动力学异常,可能需手术修复或置换瓣膜。
- 气道梗阻:严重气道狭窄或阻塞时,手术可能是必要治疗手段。
- 脾脏肿大:脾功能亢进或相关并发症可考虑脾脏切除术。
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其他治疗手段
- 酶替代疗法:部分类型可通过补充缺失酶缓解症状,但需长期用药且费用较高。
- 骨髓/造血干细胞移植:对某些类型(如MPSⅠ型)可能改善病情,但需评估移植风险。
- 基因治疗:尚处研究阶段,未来可能成为治疗选择。
总结:手术并非适用于所有患者,需结合病情严重程度、症状表现及个体差异制定方案。建议在专业医生指导下,综合评估后选择最合适的治疗方式。