小儿先天性卵巢发育不全的药物治疗需结合个体情况,在医生指导下选择以下药物类型及具体方案:
一、核心治疗药物
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重组人生长激素(rhGH)
用于促进身高增长,需根据患儿生长速度及血清胰岛素样生长因子1(IGF-1)水平调整剂量,一般需长期治疗至骨龄≥14岁或年生长速率<2cm时停用。 -
雌激素制剂
- 戊酸雌二醇/17β-雌二醇:从小剂量开始(如0.25mg/天),2-3年内逐步增至成人剂量,以诱导第二性征发育。
- 微粒化雌二醇或炔雌醇:通常在12-13岁开始使用,模拟生理性激素分泌。
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孕激素
如地屈孕酮,与雌激素联用建立人工周期,预防子宫内膜增生,通常在雌激素治疗1-2年后或出现突破性出血时加用。
二、辅助治疗药物
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蛋白同化类固醇(如氧雄龙)
适用于≥10岁患儿,与rhGH联合使用可协同促进生长,尤其对身高改善效果显著。 -
钙剂与维生素D
预防骨质疏松,常用碳酸钙联合维生素D制剂,需长期监测骨密度。
三、注意事项
- 药物治疗需严格遵循个体化方案,定期监测骨龄、激素水平及副作用(如肝功能异常)。
- 对于合并其他异常(如甲状腺功能低下),需针对性补充左甲状腺素钠等药物。
注:具体用药需由专科医生根据患儿年龄、发育阶段及并发症综合制定。