一针70万的天价药诺西那生钠是治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的特效药，经过医保谈判，价格已大幅降至3.3万元左右，且医保支付比例可达70%，患者实际负担大幅减轻，但长期治疗费用仍高达千万级别。
诺西那生钠注射液是全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的精准靶向药物，需通过鞘内注射给药，可改善患者运动功能，提高生存率。该药物每针标价接近70万元人民币，患者首年需注射5 - 6针，后续每年还需注射3针，需终身用药。以首年治疗为例，按最新医保价格计算，患者自付年费可降至6万元左右，但若以3.3万元的医保支付后价格计算，假设患者从确诊开始全程治疗，寿命达到50岁，按照上述注射频率，总费用仍可能高达千万元，这对普通家庭仍是沉重负担。治疗前需多学科会诊，找准穿刺点精准注射，药物每毫升价格高达14万元，每一滴都价值高昂，对技术要求极高。脊髓性肌萎缩症是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，2岁以下婴幼儿发病率较高，是“头号遗传病杀手”。该病起病较早，患者会逐渐丧失各种运动功能，包括呼吸和吞咽功能，不分男女和种族，新生儿发病率约为1/6000 - 1/10000，普通人每50人中就有一个是致病基因携带者。目前国内SMA患者在2 - 3万人左右，且该病不会随着年龄增长或治疗而消失，会伴随患者一生。除诺西那生钠外，还有两种SMA药物尚未在中国上市，患者治疗选择有限，诺西那生钠作为唯一特效药价格昂贵且需终身使用，难以抵达绝大多数患者手中。国内已有多地探索补充保障模式，如公益基金会患者援助项目，苏州等地患者经过医保报销、保险支付及援助项目后，单针自付费用可降至1万元左右。乌鲁木齐市执行新版医保药品目录后，乌市参保患者使用诺西那生钠还可享受门诊特药报销，医保支付比例为70%，患者每针仅需自费近万元。诺西那生钠治疗效果显著，可延缓患者运动功能退化，患者肌肉力量得以提高，但无法让患者完全恢复正常人水平，更不可能根治疾病，主要作用是延缓退化进程。对于SMA患者家庭而言，长期治疗费用高昂，医保虽有保障但仍需其他社会支持，希望更多地区能完善保障机制。
