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酶替代疗法:使用重组人芳基硫酸脂酶B等酶制剂静脉注射,可分解体内沉积的黏多糖,改善症状。但该疗法需终生维持,费用较高。
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造血干细胞移植:通过移植健康造血干细胞,帮助恢复正常的代谢功能。此方法对部分患者有效,但存在免疫排斥风险且费用昂贵。
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肝移植:针对肝脏功能严重受损的患者,肝移植可减少硫酸皮肤素积累,改善症状。
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基因治疗:目前处于研究阶段,通过修复缺陷基因或补充正常酶活性基因,可能成为未来根治手段。
日常需注意均衡饮食(如增加维生素C摄入)、避免剧烈运动,并定期监测肝肾功能及尿液分析。建议患者及时就医,由专业医生制定个体化治疗方案。