进行性脊肌萎缩症目前尚无能够根治的药物，所有治疗方案均以缓解症状、延缓病情进展和改善生活质量为主要目标。以下是临床常用的药物及相关治疗措施：
一、核心治疗药物
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利鲁唑
- 目前唯一被批准用于延缓运动神经元损伤的药物，可减少神经退行性变，延长患者生存期。
- 需严格遵医嘱使用，常见副作用包括肝功能异常和乏力。
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对症药物
- 营养神经药物：甲钴胺（维生素B12衍生物）、维生素E、辅酶Q10等，用于支持神经功能。
- 抗氧化剂：如肌酸、维生素C等，可能减缓氧化应激对神经元的损伤。
二、辅助治疗药物
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肌肉痉挛缓解药物
- 乙哌立松、巴氯芬等肌肉松弛剂，可减轻痉挛和疼痛。
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情绪管理药物
- 氟西汀、舍曲林等抗抑郁药物，用于改善焦虑或抑郁症状。
三、其他治疗措施
- 物理治疗：包括运动训练、电刺激和按摩，维持肌肉功能。
- 呼吸支持：病情进展至呼吸肌受累时，需呼吸机辅助通气。
- 营养干预：高蛋白饮食或肠内营养支持，预防营养不良。
四、注意事项
- 所有药物需在医生指导下使用，避免自行调整剂量或停药。
- 新型基因疗法（如诺西那生钠、利司扑兰）目前主要适用于脊髓性肌萎缩症（SMA），与进行性脊肌萎缩症分属不同疾病类型，需严格区分适应症。
药物治疗需结合个体病情制定方案，同时配合康复及支持治疗以最大程度维持患者功能。
