小儿阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的治疗需根据病情严重程度、年龄及个体差异综合制定方案，目前尚无统一“最佳”方法，但以下综合治疗策略可供参考：
一、一般治疗
- 避免诱因
减少剧烈运动、感染、疲劳等诱发因素，禁用阿司匹林等可能加重溶血的药物，减少血红蛋白尿发作。 - 支持治疗
保持规律作息，加强营养，定期监测血常规、尿常规等指标。
二、急性溶血发作期治疗
- 糖皮质激素
短期使用泼尼松（1-2mg/kg·d）可控制急性溶血，需根据病情调整剂量并逐步减量，避免长期使用导致副作用。 - 输血治疗
严重贫血时输注去白红细胞，改善缺氧状态并抑制异常红细胞生成。 - 碱化尿液
口服或静脉滴注碳酸氢钠，减少血红蛋白对肾小管的损害。
三、药物治疗
- 抗补体治疗
依库珠单抗（抗C5单克隆抗体）可抑制补体活化，显著减轻溶血发作，适用于反复溶血或血栓高风险患儿。 - 补铁与雄激素
- 缺铁时补充小剂量铁剂（如硫酸亚铁），但需密切监测溶血情况；
- 雄激素（如达那唑）可刺激红细胞生成，改善贫血。
- 抗氧化剂
维生素E可能对红细胞膜有保护作用，但疗效尚不明确。
四、免疫调节与特殊治疗
- 免疫抑制剂
如环孢素、ATG（抗胸腺细胞球蛋白）等，适用于合并骨髓衰竭或难治性病例。 - 血浆置换
重症溶血时可快速清除异常血红蛋白及补体成分，作为短期急救手段。
五、根治性治疗
异基因造血干细胞移植
- 目前唯一可能治愈的方法，适用于年轻、反复严重溶血、血栓形成或合并骨髓衰竭的患儿；
- 需严格评估移植风险与获益，因儿童耐受性较差，需谨慎选择。
六、日常管理
- 预防感染
注意个人卫生，避免接触传染源，必要时使用抗生素。 - 心理支持
帮助患儿及家属树立治疗信心，减少焦虑情绪。
总结
小儿PNH治疗需个体化，轻症以支持治疗为主，急性期优先控制溶血，重症或难治性病例可考虑抗补体药物或移植。治疗过程中需密切监测药物副作用及病情变化，及时调整方案。
