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造血干细胞移植手术
对于临床表现较轻(如无或仅有轻微神经系统疾病)且年龄小于2岁的患者,可考虑进行造血干细胞移植(包括同胞骨髓移植、脐带血移植)。该手术可能改善智力、缩小肝脾体积并恢复正常尿排黏多糖,但对已形成的骨骼畸形无改善。 -
骨科矫形手术
若患者出现严重骨骼畸形(如关节严重变形导致行走困难),需通过骨科手术矫正以改善生活质量。 -
心脏手术
合并心脏瓣膜病变时,可能需进行心脏瓣膜置换术以缓解症状。
注意事项:
- 手术需严格评估患者身体状况,严重病例可能不适合造血干细胞移植。
- 早期诊断和干预(如造血干细胞移植)可能减轻骨骼破坏。
- 目前尚无针对基因或酶缺陷的根治性手术方案,治疗以对症支持为主。
建议患者及时就医,在专业医生指导下制定个性化治疗方案。