已纳入超过90种

截至2025年，我国已有 超过90种 罕见病治疗药品被纳入国家医保药品目录。这一进展是国家医保制度不断优化的直接体现，反映出国家对民众健康需求的深刻理解与积极回应。

具体来看，2024年11月28日，国家医保局与人力资源社会保障部联合印发了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》，在此次调整中，新增了91种药品，其中包括13种罕见病用药。这些药物覆盖了包括肿瘤、慢性病、罕见病、儿童用药等多个领域，显著提升了相关疾病的治疗保障水平。

2022年6月，国家卫生健康委与国家药监局联合发布的《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，通过优先采用临时进口方式，缓解了患者“无药可用”的困境，同时支持了国产药品的国产化。国产氯巴占在2022年获批上市，并于2024年成功进入医保，为患者带来了新的希望。

这些措施不仅为罕见病患者提供了更多的治疗选择，还大幅度降低了他们的经济负担。例如，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的创新药物飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）在进入医保后，患者每月的自费部分大幅减少，负担明显减轻。

总体而言，我国在罕见病药物纳入医保方面取得了显著进展，体现了国家对罕见病患者福祉的高度重视。