2024年纳入医保的靶向药涵盖26款抗肿瘤药物，显著扩大了患者受益范围，其中乳腺癌、肺癌、血液肿瘤等领域的创新疗法首次被纳入，部分药物实现全球首创技术突破，并加速临床可及性。
靶向HER2阳性乳腺癌的创新药物帕妥珠曲妥珠单抗注射液（皮下注射）和注射用德曲妥珠单抗被纳入医保，其中德曲妥珠单抗扩展适应症至HER2低表达晚期乳腺癌患者。肺癌治疗方面，针对METex14跳突的非小细胞肺癌药物妥瑞达®（盐酸卡马替尼片）首次进入医保目录，填补精准治疗空白。血液肿瘤领域新增阿可替尼胶囊、奥雷巴替尼片等药物及其适应症，显著提升复发或难治性患者治疗选择。多款PD-1/PD-L1抑制剂如替雷利珠单抗、特瑞普利单抗及国产首款EGFR-TKI恩朗苏拜单抗均通过谈判纳入目录，覆盖更多癌种。
ADC药物领域迎来爆发性进展，注射用德曲妥珠单抗（Enhertu）和维泊妥珠单抗注射液（Polivy）通过降价谈判成功进入医保目录，前者的HER2低表达适应症成为国内首个靶向该领域药物。双抗药物康方生物的卡度尼利单抗凭借全球首创PD-1/VEGF-A双靶点机制，以大幅降价策略首次入围，为晚期宫颈癌患者提供高效治疗方案。慢性髓性白血病与胃肠间质瘤药物伊马替尼、慢性淋巴细胞白血病药物伊布替尼等经典靶向药通过续约或扩展适应症继续巩固临床应用。
部分罕见病相关靶向药物如治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）及神经纤维瘤病用药司美替尼入选目录，进一步拓宽医保用药覆盖面。进口药物方面，罗氏优罗华®（注射用维泊妥珠单抗）与诺华捷恪卫®（磷酸芦可替尼片）新增适应症纳入，后者全面覆盖全部说明书适应症。此轮医保调整后，目录内5年内上市新药占比创历史新高达90%，目录总药品数量增至3159种，显著优化了我国临床用药结构并为患者减负超8800亿元，自2025年1月1日起正式实施。
