我国已将45种罕见病用药纳入国家医保药品目录,覆盖26种罕见病,平均降价超50%,并通过“双通道”机制缓解患者用药难题,极大减轻了患者经济负担。
2022年国家医保药品目录调整首次为罕见病用药开通单独申报渠道,支持其优先进入目录,目前覆盖包括脊髓性肌萎缩症、血友病等26种罕见病。通过医保谈判,19种罕见病药物平均降价52.6%,如诺西那生钠注射液从70万元降至约3.3万元,患者自付费用大幅降低。针对医院配备难题,国家建立“双通道”机制,允许医院未配备的谈判药品通过定点药店销售并享受同等报销政策,目前已在全国4695家定点医药机构实现配备,提升药物可及性。我国还通过建立供应监测机制、推动研发创新等举措完善用药保障,并强调“特别昂贵药品暂无法纳入医保”,平衡医保基金可持续性。罕见病药物研发成本高、患者群体小,政策倾斜与多方协作成为推动“有药用、用得起”的关键。未来将持续优化目录调整机制,强化多层次保障体系,进一步为患者减负。