在中国，有7种罕见病用药新增进入2022国家医保目录，这些药物覆盖了多发性硬化、肺动脉高压、遗传性血管性水肿、肌萎缩侧索硬化、脊髓性肌萎缩症和视神经脊髓炎谱系疾病等多种罕见病症。此举显著降低了患者及其家庭的经济负担，并提高了治疗的可及性和可能性。
- 奥法妥木单抗注射液：专门用于成人复发型多发性硬化的治疗。
- 富马酸二甲酯肠溶胶囊：同样是针对成人复发型多发性硬化的药物，为患者提供了更多的治疗选择。
- 拉那利尤单抗注射液：适用于12岁及以上患者的遗传性血管性水肿预防，减少了发作频率和严重程度。
- 利鲁唑口服混悬液：限于肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗，帮助延缓病情进展。
- 利司扑兰口服溶液用散：用于2月龄及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的治疗，提供了一种新的治疗方案。
- 艾满欣（利司扑兰）：作为脊髓性肌萎缩症的治疗选项之一，它不仅价格大幅降低，还改善了给药途径。
- 多种其他罕见病用药：包括但不限于上述提及的疾病领域，进一步丰富了罕见病患者的治疗资源。
通过将这7种药物纳入医保，国家医保局展示了其致力于减轻罕见病患者医疗费用负担的决心。这对于提升我国罕见病诊疗水平，以及增强公众对罕见病的认知和支持力度具有重要意义。对于受这些罕见病影响的家庭来说，这意味着他们能够更容易地获得必要的治疗，从而改善生活质量。这也鼓励了医药公司继续研发更多有效的罕见病治疗药物。
