肢端肥大症性心肌病的核心治疗方案是控制生长激素(GH)和胰岛素样生长因子-1(IGF-1)水平，同时针对心脏病变进行综合治疗。关键治疗手段包括：手术切除垂体瘤、药物治疗控制激素分泌、靶向治疗心肌重构以及并发症管理。
- 病因治疗（控制激素水平）
- 首选经鼻蝶垂体瘤切除术，可快速降低GH/IGF-1水平。对于微腺瘤治愈率达80-90%
- 药物辅助治疗：生长抑素类似物（如奥曲肽、兰瑞肽）可使50-70%患者激素达标；多巴胺激动剂（卡麦角林）适用于部分混合型肿瘤
- 放射治疗用于术后残留病灶，γ刀治疗3-5年内可使60%患者激素正常化
- 心脏靶向治疗
- 血管紧张素转换酶抑制剂(ACEI)或血管紧张素受体阻滞剂(ARB)改善心肌纤维化
- β受体阻滞剂控制心律失常和心室重构
- 利尿剂缓解心力衰竭症状，严重心功能不全需联合地高辛
- 并发症管理
- 严格监测血压血糖，50%患者需胰岛素治疗糖尿病
- 关节疼痛首选COX-2抑制剂，避免加重心脏负担
- 睡眠呼吸暂停需持续正压通气(CPAP)治疗
早期干预可使70%患者心脏结构逆转，确诊后应每3-6个月评估心超和激素水平。妊娠期患者需调整治疗方案，禁用生长抑素类似物。
