腓骨肌萎缩症通常不好治,原因如下:
- 疾病本质:它是一种遗传性周围神经病,由基因突变导致神经纤维出现退行性病变引起。目前已明确其发病机制与遗传有关,涉及多种基因突变,但现代医学尚无法纠正这些受损基因的功能,无法从根本上彻底治愈该疾病。
- 症状复杂多样:患者常出现肢体远端肌肉无力和萎缩、感觉障碍、腱反射减低或消失等症状,还可能伴有高足弓、足下垂、锤状或爪形趾等足部畸形,以及脊柱后侧突畸形等。这些症状会随着病情进展逐渐加重,对患者的运动功能和日常生活影响较大,治疗需要综合考虑多个方面,不仅要缓解肌肉症状,还要处理可能出现的各种并发症和畸形。
- 治疗方法有限:目前主要是对症和支持治疗。比如,用药物缓解疼痛、使用支具矫正足部畸形、通过康复训练改善运动功能等,这些方法只能在一定程度上延缓病情进展、减轻症状,却不能逆转已经发生的神经损伤和肌肉萎缩。虽然基因治疗、干细胞治疗等新兴治疗方法有望带来更好的治疗效果,但目前仍处于研究阶段,还未广泛应用于临床。
不过,因病程进展缓慢,腓骨肌萎缩症患者的预后相对较好,很少会导致完全残疾,也不影响正常寿命。