小儿肢端肥大症和垂体性巨人症的核心治疗药物需针对生长激素分泌异常进行调控，常用药物分三类且需结合患者个体情况选择：
一、首选药物（生长抑素类似物）
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奥曲肽
- 短效制剂需每日皮下注射，长效制剂（如奥曲肽微球）每28天注射一次，可显著降低生长激素水平并缩小瘤体。
- 不良反应：注射部位疼痛、恶心、腹泻、胆结石风险。
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兰瑞肽
- 长效微球制剂每14-28天肌注一次，适用于术后或放疗后未治愈患者。
- 不良反应类似奥曲肽，但耐受性较好。
二、替代/辅助药物
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多巴胺受体激动剂
- 溴隐亭：需较大剂量（约半数患者有效），需长期服用数年，常见恶心、便秘、低血压等反应。
- 卡麦角林：疗效优于溴隐亭，不良反应更少，近年更推荐使用。
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生长激素受体拮抗剂
- 培维索孟：直接阻断生长激素与受体结合，适用于其他药物效果不佳者，常与生长抑素联用。
三、其他药物及注意事项
- 青春期辅助用药：男孩可用睾酮、女孩用雌激素促进骨骺闭合，抑制过度生长。
- 联合用药：对单一药物反应差者，可联用生长抑素类似物+多巴胺激动剂，或加用培维索孟。
- 监测重点：需定期评估激素水平、肿瘤大小及药物不良反应（如血糖异常、胆结石）。
治疗方案建议
- 初始治疗：优先选择长效生长抑素类似物（如兰瑞肽、奥曲肽）。
- 耐药或副作用明显时：换用卡麦角林或联用培维索孟。
- 儿童/青少年患者：需结合骨龄评估，必要时联合激素治疗。
注：具体用药方案需根据肿瘤大小、激素水平及患者耐受性由内分泌专科医生制定，不可自行调整剂量或停药。
